Ελπίδα σε ασθενείς με Αλτσχάιμερ δίνει το νέο πειραματικό φάρμακο lecanemab των εταιρειών Eisai (Ιαπωνία) και Biogen (ΗΠΑ) που επιβραδύνει λίγο τη γνωστική εξασθένηση, όπως δείχνουν τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής του.

Η ερευνητική ανακάλυψη τερματίζει δεκαετίες αποτυχίας και δείχνει ότι είναι δυνατή μια νέα εποχή φαρμάκων για τη θεραπεία του Αλτσχάιμερ – της πιο κοινής μορφής άνοιας.

Ωστόσο, το lecanemab, έχει μόνο μια μικρή επίδραση και ο αντίκτυπός του στην καθημερινή ζωή των ανθρώπων βρίσκεται υπό διερεύνηση.

Επίσης, το φάρμακο λειτουργεί στα αρχικά στάδια της νόσου, επομένως οι περισσότεροι άνθρωποι θα έχαναν την ευκαιρία αυτή, εάν η διάγνωση της νόσου γινόταν με καθυστέρηση.

Πώς δρα το φάρμακο

Το lecanemab στοχεύει στις κολλώδεις τοξικές πλάκες της πρωτεΐνης βήτα αμυλοειδούς, που συσσωρεύονται στον εγκέφαλο των ασθενών με Αλτσχάιμερ, καταστρέφοντας σταδιακά ζωτικά κύτταρα νευρώνων και κατ’ επέκταση τις μνημονικές και γνωστικές λειτουργίες τους. Σύμφωνα με την εταιρεία Eisai, μετά από 18 μήνες δοκιμής το 68% των ατόμων που πήραν το φάρμακο, είχαν καθαρίσει από αυτές τις εγκεφαλικές πλάκες. Μέχρι σήμερα τα όποια φάρμακα απλώς επιτρέπουν μια καλύτερη διαχείριση των συμπτωμάτων, αλλά κανένα δεν μπορεί να αλλάξει την πορεία της νόσου προς την επιδείνωση.

Ένας από τους κορυφαίους ερευνητές στον κόσμο πίσω από την όλη ιδέα της στόχευσης του αμυλοειδούς, ο καθηγητής Τζον Χάρντι, χαρακτήρισε τα ευρήματα ως «ιστορικά» και εμφανίστηκε αισιόδοξος ότι «βλέπουμε την αρχή των θεραπειών για το Αλτσχάιμερ». Η καθηγήτρια Τάρα Σπάιρς Τζόουνς, από το Πανεπιστήμιο του Εδιμβούργου, είπε ότι τα αποτελέσματα ήταν «μεγάλη υπόθεση, επειδή είχαμε ένα ποσοστό αποτυχίας 100% για μεγάλο χρονικό διάστημα».

Επί του παρόντος, στα άτομα με Αλτσχάιμερ χορηγούνται άλλα φάρμακα για να βοηθήσουν στη διαχείριση των συμπτωμάτων τους, αλλά κανένα δεν αλλάζει την πορεία της νόσου.

Το lecanemab είναι ένα αντίσωμα -όπως αυτά που φτιάχνει το σώμα για να επιτεθεί σε ιούς ή βακτήρια- που έχει σχεδιαστεί για να δίνει στο ανοσοποιητικό σύστημα την εντολή να καθαρίσει τον εγκέφαλο από το αμυλοειδές.

Το αμυλοειδές είναι μια πρωτεΐνη που συγκεντρώνεται στα διαστήματα μεταξύ των νευρώνων στον εγκέφαλο και σχηματίζει πλάκες που είναι ένα από τα χαρακτηριστικά γνωρίσματα της νόσου του Αλτσχάιμερ.

Στη μεγάλης κλίμακας δοκιμή συμμετείχαν 1.795 εθελοντές με πρώιμο στάδιο Αλτσχάιμερ. Οι εγχύσεις του φαρμάκου γίνονταν κάθε δεκαπενθήμερο.

Τα αποτελέσματα, που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο Clinical Trials on Alzheimer’s Disease στο Σαν Φρανσίσκο και δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine, δεν συνιστούν κάποια θαυματουργή θεραπεία. Η ασθένεια συνέχισε να στερεί από τους ασθενείς την εγκεφαλική τους δύναμη, αλλά αυτή η πτώση επιβραδύνθηκε κατά περίπου ένα τέταρτο κατά τη διάρκεια των 18 μηνών θεραπείας.

Τα δεδομένα αξιολογούνται ήδη από ρυθμιστικές αρχές στις ΗΠΑ, οι οποίες σύντομα θα αποφασίσουν εάν το φάρμακο μπορεί να εγκριθεί για ευρύτερη χρήση. Οι φαρμακευτικές εταιρείες Eisai και Biogen σχεδιάζουν να ξεκινήσουν τη διαδικασία έγκρισης σε άλλες χώρες το επόμενο έτος.

Ο Ντέιβιντ Έσαμ, ο οποίος είναι 78 ετών και από το Κεντ του Ηνωμένου Βασιλείου, συμμετείχε στις δοκιμές.

Το Αλτσχάιμερ τον ανάγκασε να εγκαταλείψει την εργασία του ως ξυλουργός – δεν μπορούσε πλέον να θυμηθεί πώς να φτιάξει ένα ντουλάπι ή να χρησιμοποιήσει τα εργαλεία του.

«Δεν είναι ο άνθρωπος που ήταν, χρειάζεται βοήθεια στα περισσότερα πράγματα, η μνήμη του γενικά είναι σχεδόν ανύπαρκτη», είπε η σύζυγός του Τσέριλ. Παρόλα αυτά οι ανακοινώσεις έδωσαν ελπίδα στην οικογένεια.

Ο Ντέιβιντ είπε: «Αν κάποιος μπορεί να επιβραδύνει την ασθένεια και εν τέλει να το “σταματήσει”, αυτό θα ήταν υπέροχο, είναι απλώς ένα φρικτό άσχημο πράγμα».

Υπάρχουν περισσότεροι από 55 εκατομμύρια άνθρωποι στον κόσμο όπως ο Ντέιβιντ και οι ασθενείς που έχουν διαγνωστεί με Αλτσχάιμερ προβλέπεται να ξεπεράσουν τα 139 εκατομμύρια μέχρι το 2050.

Οι παρενέργειες

Υπάρχουν όμως και κίνδυνοι όπως αυτός της εγκεφαλικής αιμορραγίας (17% των συμμετεχόντων) και εγκεφαλικού οιδήματος (13%). Συνολικά, το 7% των ατόμων που έλαβαν το φάρμακο έπρεπε να σταματήσουν λόγω παρενεργειών. Μάλιστα, αναφέρθηκαν δύο θάνατοι από εγκεφαλική αιμορραγία κατά τη δοκιμή του φαρμάκου (μιας 65χρονης και ενός 87χρονου που παράλληλα έπαιρναν αντιπηκτικά φάρμακα), κάτι που οδήγησε αρχικά σε πτώση των μετοχών των δύο εταιρειών στο χρηματιστήριο. Οι ίδιες αρνούνται ότι οι θάνατοι οφείλονταν στο φάρμακό τους.

Πάντως, ένα κρίσιμο ερώτημα είναι τι συμβαίνει μετά τους 18 μήνες που διαρκούν οι δοκιμές και για αυτό υπάρχουν μόνο εικασίες.

Η Δρ Ελίζαμπεθ Κούλτχαρντ, η οποία εργάζεται με ασθενείς στο North Bristol NHS Trust, λέει ότι οι άνθρωποι έχουν, κατά μέσο όρο, έξι χρόνια ανεξάρτητης ζωής αφότου ξεκινήσει η ήπια γνωστική εξασθένηση.

Επιβραδύνετε αυτή την εξασθένηση κατά ένα τέταρτο και θα μπορούσε να ισοδυναμεί με επιπλέον 19 μήνες ανεξάρτητης ζωής, «αλλά αυτό δεν το γνωρίζουμε ακόμα», λέει.

Πάντως, οι ειδικοί επισημαίνουν ότι τα φάρμακα πρέπει να χορηγούνται νωρίς στη νόσο πριν προκληθεί υπερβολική βλάβη στον εγκέφαλο, ενώ οι περισσότεροι άνθρωποι με προβλήματα στη μνήμη βρίσκονται στο τελευταίο στάδιο.

Αυτό προϋποθέτει ότι ο κόσμος θα πρέπει να πηγαίνει στον γιατρό με τα πρώτα σημάδια προβλημάτων μνήμης και οι γιατροί να μπορούν να τους παραπέμψουν για εξέταση του αμυλοειδούς -με αξονική ή μαγνητική τομογραφία ή οσφυονωτιαία παρακέντηση- για να προσδιορίσουν εάν έχουν Αλτσχάιμερ ή άλλη μορφή άνοιας. Αυτή τη στιγμή μόνο το 1-2% των ατόμων με άνοια κάνει τέτοιες εξετάσεις.

Μάλιστα η Δρ Κούλτχαρντ είπε ότι, επί του παρόντος, μόνο όσοι ζουν κοντά σε μεγάλα ιατρικά κέντρα ή έχουν ιδιωτική ασφάλιση είναι πιθανό να επωφεληθούν.

Οι επιστήμονες τόνισαν επίσης ότι το αμυλοειδές ήταν μόνο ένα μέρος της περίπλοκης εικόνας της νόσου του Αλτσχάιμερ και δεν θα έπρεπε να αποτελεί το μοναδικό επίκεντρο των θεραπειών.

Το ανοσοποιητικό σύστημα και η φλεγμονή εμπλέκονται σε μεγάλο βαθμό στην ασθένεια και μια άλλη τοξική πρωτεΐνη που ονομάζεται «tau» είναι αυτή που βρίσκεται εκεί όπου τα εγκεφαλικά κύτταρα στην πραγματικότητα πεθαίνουν.

Πηγή: BBC, ΑΠΕ-ΜΠΕ